ویرایش پایه (Base Editing) و ویرایش اول (Prime Editing): دقیق‌ترین روش‌های اصلاح ژنوم

فراتر از CRISPR/Cas9 کلاسیک، نسل جدیدی از فناوری‌های ویرایش ژنتیکی به نام ویرایش پایه (Base Editing) و ویرایش اول (Prime Editing) در سال‌های ۲۰۲۵ و ۲۰۲۶ وارد کارآزمایی‌های بالینی شده‌اند. این روش‌ها بدون شکستن رشته دوگانه DNA تغییرات بسیار دقیق تک‌نوکلئوتیدی در ژنوم ایجاد می‌کنند. شرکت Eli Lilly از طریق خرید Verve Therapeutics داروی ویرایش پایه  -102VERVE را برای کاهش دائمی کلسترول LDL وارد فاز ۲ بالینی کرده است. Prime Medicine نیز کاندیداهای ویرایش اول برای بیماری‌های کبدی و ریوی را پیش می‌برد. موسسه NIH آمریکا در آوریل ۲۰۲۶ سیستم CRISPR فشرده‌تری به نام RKK Al3Cas12f معرفی کرد که از طریق ویروس‌های AAV مستقیماً به بافت هدف در بدن تحویل داده می‌شود. این پیشرفت‌ها نیاز آزمایشگاه‌ها به روش‌های اعتبارسنجی دقیق مانند dPCR و NGS را برای تأیید کارایی ویرایش ژنتیکی بیشتر از پیش می‌کند.